Zhoubná nádorová onemocnění
Zhoubné nádory jsou u dětí a dospívajících onemocnění, která jsou v tomto věku druhou nejčastější příčinou úmrtí po úrazech. Ročně v České republice onemocní přibližně 350 dětí a dospívajících do 18 let zhoubným nádorem. Biologické chování nádorů dětí je velmi odlišné od nádorů dospělých. Jedná se o nádory velmi rychle rostoucí a záhy metastazující. Do zavedení chemoterapie do komplexní léčby v onkologii prakticky všechny děti umíraly.
Léčba
Cytostatika (chemoterapie), v kombinaci s operací a ozářením velmi úspěšně léčí většinu dětských nádorů, které jsou vůči nim citlivější než nádory dospělých. Prognóza dětských zhoubných nádorů se v posledních 50 letech zásadně zlepšila. V současnosti vyléčíme 80% dětí, zejména v důsledku velmi dobré prognózy nejčastějších dětských nádorů jakými jsou leukémie a lymfomy. Prognóza některých méně častých nádorů zůstává nadále špatná. U 30% dětí dochází k recidivě onemocnění, znamenající významné snížení šance na vyléčení. Velmi intenzivní léčba způsobuje u většiny pacientů akutní komplikace (horečky, záněty sliznic, přechodnou poruchu funkce některých orgánů) a u části dětí vede nádorové onemocnění a jeho léčba k rozvoji pozdních následků, které mohou snižovat kvalitu života po vyléčení. Vzácnost výskytu, jejich pestrost, odlišnost od nádorů dospělých a citlivost vyvíjejícího se dětského organismu vůči vedlejším účinkům protinádorové léčby mají za následek, že nelze ve většině případů aplikovat v dětské onkologii léčebné postupy účinné u dospělých pacientů.
Co je optimalizující klinická studie
Pokroku ve výzkumu a léčbě jednotlivých nádorů je dosahováno aplikací jednotných diagnostických a léčebných přístupů v léčbu optimalizujících klinických studiích. Pro vzácnost dětských nádorů se většina studií realizuje nejen v národní, ale v mezinárodní spolupráci. Na rozdíl od onkologie dospělých je role farmaceutických společností v organizaci a podpoře těchto léčebných studií velmi omezená. Obecně lze říci, že skupina pacientů, která se počítá na desítky ročně v zemi naší velikosti, farmaceutické firmy nezajímá. Klinická studie je vlastně testování nového způsobu léčby, na kterém mají zájem lékaři, nikoli farmaceutické firmy. Pojem léčbu optimalizující studie znamená použití již známých léků, které se aplikují v novém schématu či dávkování. Tyto studie mají mezinárodně akceptovaná pravidla, včetně správních rad (Trial Steering Committee) a nezávislých "dozorčích rad", které kontrolují z odborného hlediska průběh. Naprostá většina pokroku v dětské hematologii a onkologii v posledních 40 letech pochází právě z takových studií. Výsledky léčby i vědeckých projektů se potom publikují v mezinárodních vědeckých časopisech, což je ustálená praxe v celém civilizovaném světě. Výsledky akademických léčebných studií jsou tak přístupné veškeré odborné veřejnosti se zárukou, že do jejich výsledků nezasahují žádné komerční zájmy
Léčbu optimalizující studie v dětské onkologii
Děti s nádory jsou léčeny ve specializovaných centrech, které se účastní národních a mezinárodních klinických studií. Většinou se jedná o nekomerční, léčbu optimalizující, akademické studie. Účast v klinických studiích zlepšuje výsledky léčby – přesnější dodržení protokolu – dávek léků, intervalů mezi nimi, centrálně ověřená diagnóza v specializovaných laboratořích, kontrolovaný průběh léčby a léčebná odpověď, monitorování toxických komplikací, možnost konzultace komplikovaných případů s vedením studie.
Studie jsou monitorovány skupinami nezávislých expertů
Léčba v standardním rameni studie je nejlepším současným léčebným standardem, léčba v “experimentálním“ rameni by měla být stejně dobrá nebo lepší. Důvodem randomizace je objektivní vyhodnocení reakce pacienta na léčbu nezkreslené lékařským očekáváním. Zařazení dítěte s nádorem do léčbu optimalizující klinické studie je v dětské onkologii považováno za standardní postup.
